Neue Perspektiven für Patientinnen und Patienten: Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien
26.06.2024 12:36
Rund 150 Experten und Expertinnen aus unterschiedlichen Stakeholdergruppen – darunter etliche Wissenschaftler:innen aus dem Netzwerk des Deutschen Zentrums für Infektionsforschung (DZIF) – haben einen Fahrplan zur Verbesserung der Krankenversorgung und Stärkung des Standorts Deutschland im Bereich der gen- und zellbasierten Therapien entwickelt.
Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) hatte das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) mit der Koordination und Moderation der Entwicklung der Strategie beauftragt. Bei der Übergabe der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien an die Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger am 12. Juni im Futurium in Berlin waren etwa 250 Akteure aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und Gesellschaft aus ganz Deutschland zugegen.
Gen- und zellbasierte Therapien (Gene and Cell-based Therapies, GCT) sind Schlüsseltechnologien für Innovationen in der biomedizinischen Forschung und Krankenversorgung. Sie greifen nicht nur krankheitsmodulierend oder beschwerdelindernd ein, sondern adressieren direkt die genetische Ursache des Krankheitsprozesses. So eröffnen sie vielversprechende Perspektiven für Patienten und Patientinnen mit schweren und sehr seltenen Erkrankungen, für die es bisher keine Therapien gibt.
Um den Zugang zu gen- und zellbasierten Therapien für Patient:innen zu verbessern und den Forschungs- und Innovationsstandort Deutschland im internationalen Wettbewerb zu stärken, hat das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) im Herbst 2022 das Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) beauftragt, die Entwicklung einer Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien zu koordinieren und zu moderieren. Diese Strategie wurde am 12. Juni im Futurium in Berlin an die Bundesministerin für Bildung und Forschung, Bettina Stark-Watzinger, übergeben.
Federal Research Minister Bettina Stark-Watzinger: „The National Strategy for Gene- and Cell-Based Therapies is a significant step towards securing and expanding Germany’s position as a leading location for biomedical innovations. Our stated goal is to create new treatment options for patients in the long term. I am delighted that we have succeeded in bringing together so many stakeholders from different sectors to jointly develop the National Strategy. This collaboration between science, industry, the public sector, and society is a key to success. I thank all the stakeholders involved for their tremendous commitment. With this spirit of optimism, we should now move forward together in a national network.”
Interdisciplinary measures in eight fields of action
Die Nationale Strategie zeichnet sich vor allem durch ihre Entwicklung im Multi-Stakeholder-Ansatz aus, bei dem Perspektiven aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik, Gesellschaft und von Patient:innen einbezogen wurden. Insgesamt trugen über 150 Expert:innen – darunter Prof. Dr. Dirk Busch, Vorstandsvorsitzender des Deutschen Zentrums für Infektionsforschung (DZIF) und andere Wissenschaftler:innen im Verbund des DZIF – zur Ausarbeitung von konkreten Zielen und umzusetzenden Maßnahmen in acht Handlungsfeldern bei. Diese Handlungsfelder wurden vorab gemeinsam mit Stakeholdern aus verschiedenen relevanten Bereichen in Form von Diskussionen auf öffentlichen Veranstaltungen sowie durch die Möglichkeit der Abgabe schriftlichen Feedbacks erarbeitet und anschließend im Rahmen eines Runden Tisches final festgelegt. Sie umfassen folgende Themenbereiche:
I. Networking and supporting stakeholders
II. Training and skills development
III. Technology Transfer
IV. Standards, norms and regulatory frameworks
V. Expansion of quality and capacity in the area of Good Manufacturing Practice (GMP) production
VI. Research and Development
VII. Market approval and transition to supply
VIII. Interaction with society
The strategy emphasizes the enormous potential of the future field of gene and cell therapies (GCT) for patient care, the healthcare industry, and Germany's position as a pharmaceutical and innovation hub. However, this requires measures that can accelerate the translation of results from Germany's strong basic research into clinical practice, while simultaneously making gene and cell-based therapies safe, efficient, affordable, and widely accessible.
„Gen- und zellbasierte Therapien sind die Medizin der Zukunft. Sie werden es ermöglichen, schwere Erkrankungen mit Therapie zu behandeln, die passgenau auf die Patient:innen abgestimmt sind. Zugleich besteht großer Bedarf für konzertierte Forschung und Entwicklung bezüglich Fragen der Effizienz, Sicherheit und Gesundheitsökonomie. Das Strategiepapier dient zuvorderst künftigen Patient:innen in Deutschland. Die vergangenen Monate haben gezeigt, was möglich ist, wenn alle Beteiligten bereit sind, gemeinsam Verantwortung zu übernehmen: eine Strategie mit konkreten Maßnahmen, die nun von der Politik unterstützt und umgesetzt werden müssen. Das gelingt aus meiner Sicht nur, wenn föderiert statt föderal gedacht wird ”, sagt Prof. Dr. Christopher Baum, Vorsitzender des Direktoriums des Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) und Sprecher der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien.
A total of €48 million is available for the development and implementation of the strategy's measures between 2023 and 2026, with 90 percent coming from the federal government and 10 percent from the state of Berlin. Dr. Ina Czyborra, Senator for Science, Health and Care of the State of Berlin, says: „The National Strategy for Gene and Cell-Based Therapies is a comprehensive set of relevant perspectives and demonstrates the enormous potential for promoting research in the long term and significantly improving healthcare. The Berlin Senate has supported this joint approach from the outset. We are pleased to contribute to developing Germany into a leading location for biotechnology.”
Das Deutsche Zentrum für Infektionsforschung (DZIF)
Im Deutschen Zentrum für Infektionsforschung entwickeln bundesweit mehr als 650 Forschende aus 35 Institutionen gemeinsam neue Ansätze zur Vorbeugung, Diagnose und Behandlung von Infektionskrankheiten. Ziel ist die sogenannte Translation: die schnelle, effektive Umsetzung von Forschungsergebnissen in die klinische Praxis. Damit bereitet das DZIF den Weg für die Entwicklung neuer Impfstoffe, Diagnostika und Medikamente gegen Infektionen. Weitere Informationen: www.dzif.de.