Accompanying data collection for gene therapies for the treatment of hemophilia from August 30, 2024

18.07.2024 17:40

On August 30, 2024, the post-marketing data collection on the use of two gene therapy drugs for the treatment of hemophilia will begin: valoctocogene roxaparvovec (Roctavian) for hemophilia A and etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) for hemophilia B.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 18. Juli das vom Hersteller vorgelegte Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan unter Auflage abgenommen. Damit liegen alle Voraussetzungen vor. Mit dem Start der anwendungsbegleitenden Datenerhebung dürfen die beiden Gentherapeutika nur noch von Ärztinnen und Ärzten eingesetzt werden, die die Behandlungsdaten beim  Deutschen Hämophilieregister dokumentieren. Ab dem 30. August 2024 wird der G-BA auf seiner  website nähere Informationen bereitstellen.

Die Datenerhebung soll für eine erneute Nutzenbewertung genutzt werden und zeigen, ob die Wirkstoffe gegenüber den bislang bestehenden Therapiemöglichkeiten einen patientenrelevanten Zusatznutzen aufweisen. Verglichen wird Valoctocogen Roxaparvovec (Hämophilie A) daher mit einer regelmäßigen Infusionstherapie mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten und einer Behandlung mit dem Antikörper Emicizumab. Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) wird mit einer regelmäßigen Infusionstherapie mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten verglichen.