Instruments for power and sample size calculations in complex hierarchical study designs in health services research
Health services research can be classified into a system with several levels and uses a range of study designs at each level (Hey/Maschewsky-Schneider 2006: Chapter 6; Pfaff et al. 2011). In general, studies are important instruments for gaining knowledge in health services research (e.g. Meyer et al. 2012; Karbach et al. 2012). Study designs with several hierarchy levels (so-called multilevel data structures) are increasingly being used. An important aspect in healthcare research is the need to adjust for possible significant confounders, “since healthcare-relevant parameters are the focus of the analysis” (Hey/Maschewsky-Schneider 2006: 251). This can result in study designs with more than one hierarchy level and additional consideration of covariates. These designs are referred to below as study designs with a complex hierarchical data structure. Examples are longitudinal studies to examine time courses (e.g. body weight) with additional consideration of influencing variables (e.g. gender, age at baseline) or cluster-randomized studies with additional consideration of other cluster characteristics (e.g. proportion of migrants, baseline value of the target variable). A specific example of such a study is URMEL-ICE, a cluster-randomized trial to examine the effectiveness of a school-based program to prevent obesity in primary school children (Brandstetter et al. 2012). In addition to the group membership (intervention group vs. control group), the baseline value and time interval between measurements were also taken into account in the analysis.
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First publication date: 31.03.2015
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Abstract: Instrumente für Power- und Fallzahlberechnungen bei komplexen hierarchischen Studiendesigns in der Versorgungsforschung
Hintergrund: Studien stellen wichtige Instrumente im Erkenntnisgewinn in der Versorgungsforschung dar, wobei oft Studiendesigns mit hierarchischer Datenstruktur und zusätzlichen Kovariaten auftreten (Studiendesigns mit komplexer hierarchischer Datenstruktur). Beispiele sind longitudinale Studien zur Untersuchung von Zeitverläufen (z.B. Körpergewicht) mit Berücksichtigung zusätzlicher Einflussgrößen (z.B. Geschlecht, Alter zu Baseline) oder clusterrandomisierte Studien mit zusätzlicher Berücksichtigung weiterer Clustereigenschaften (z.B. Migrantenanteil, Baseline-Wert der Zielgröße). Werden für solche Designs konfirmatorische Fragestellungen untersucht, ist eine a-priori Abschätzung der Fallzahl bzw. statistischen Power erforderlich, wofür in komplexeren Situationen nur unzureichende oder keine Methoden verfügbar sind. Methoden: Möglichkeiten der Power- bzw. Fallzahlabschätzung bei komplexen hierarchischen Datenstrukturen wurden über umfangreiche Recherchen eruiert. Die Ergebnisse wurden anschließend auf Verwendbarkeit geprüft. Ergebnisse: Es wurde eine frei verfügbare Software gefunden, mit welcher Programmcode für Powerabschätzungen via Simulation bei metrischen und binären Zielgrößen für viele gängige Situationen in der Versorgungsforschung erzeugt werden kann. Zur nutzerfreundlichen Anwendung dieser Software wurde eine Anwenderbroschüre erstellt. Für spezielle Studiendesigns wurden Formeln gefundenen und in einem zweiten Bericht, der Formelsammlung, zusammengestellt. Für die Planung und Durchführung von Feasibility- oder Pilotstudien im Kontext komplexer hierarchischer Datenstrukturen werden in einem dritten Bericht Hinweise gegeben. Im Artikel wird die beispielhafte Nutzung von Anwenderbroschüre und Formelsammlung zur Planung einer Studie mit einer metrischen Zielgröße behandelt. Diskussion/Fazit: Mit den drei Berichten werden Instrumente zur Power- oder Fallzahlabschätzung bei metrischen und binären Zielgrößen für eine Vielzahl konfirmatorischer Studien mit komplexer hierarchischer Datenstruktur bereitgestellt.
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- Issue: Issue 06/2015 Publication Date: 31.03.2015 All issues as PDF Subscribe to print magazine Order single issue Open Access